Diese Woche hat die Medical Device Coordination Group (MDCG) einen neuen Leitfaden veröffentlicht: MDCG 2024-10. Das Leitliniendokument MDCG 2024-10 gibt Auskunft darüber, was als ausreichende klinische Daten für Medizinprodukte für seltene Leiden gemäß der Europäischen Medizinprodukteverordnung (EU MDR) gilt.

Das Leitliniendokument enthält die Kriterien, die ein Medizinprodukt erfüllen sollte, um als Medizinprodukt für seltene Leiden zu gelten:

"Das Produkt ist speziell dazu bestimmt, Patienten bei der Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung einer Krankheit oder eines Leidens zu helfen, das bei nicht mehr als 12.000 Personen in der Europäischen Union pro Jahr auftritt, und mindestens eines der folgenden Kriterien ist erfüllt:

• Es gibt keine ausreichenden alternativen Möglichkeiten für die Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung dieser Krankheit/des Zustands, oder
• das Produkt bietet eine Option, die einen erwarteten klinischen Nutzen im Vergleich zu verfügbaren Alternativen oder dem Stand der Technik für die Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung dieser Krankheit/Zustand bietet, wobei sowohl produkt- als auch patientenpopulationsspezifische Faktoren berücksichtigt werden."

Bewertung und Zertifizierung von Medizinprodukten für seltene Leiden gemäß der EU-MDR

Eine Benannte Stelle sollte die Begründung für den Status eines Medizinprodukts für seltene Leiden so früh wie möglich prüfen, beispielsweise im Rahmen des strukturierten Dialogs. Sobald der Status eines Medizinprodukts für seltene Leiden festgestellt ist, sollte die Benannte Stelle diesen Leitfaden bei der Beurteilung der klinischen Bewertung berücksichtigen. Falls dies für notwendig erachtet wird, kann die Benannte Stelle das Expertengremium freiwillig in diese Bewertung einbeziehen. Während des Übergangszeitraums für die EU-MDR (bis zum 31. Dezember 2027 oder 31. Dezember 2028, je nach Einstufung des Produkts) kann der Hersteller auch das Expertengremium einbeziehen, sofern dieser Antrag die Bewertung durch die Benannte Stelle nicht beeinträchtigt.

Die Benannte Stelle kann Bescheinigungen mit besonderen Bedingungen ausstellen, z. B. mit der Auflage, innerhalb eines bestimmten Zeitrahmens klinische Folgemaßnahmen nach dem Inverkehrbringen (Post Market Clinical Follow-up, PMCF) für Produkte für seltene Leiden durchzuführen, für die der klinische Nachweis ausreichend ist, die aber durch PMCF vervollständigt oder bestätigt werden müssen.

Klinische Bewertung

In Abschnitt 5 über die Zulässigkeit von Einschränkungen bei den klinischen Daten vor dem Inverkehrbringen dieses Leitfadens wird darauf hingewiesen, dass im Allgemeinen ein begrenzter Umfang an klinischen Daten vor dem Inverkehrbringen akzeptabel ist. Dies muss jedoch begründet werden. In dem Bericht über die klinische Bewertung müssen die verfügbaren klinischen und nichtklinischen Daten zusammengefasst werden. Außerdem muss die Einhaltung der einschlägigen allgemeinen Sicherheits- und Leistungsanforderungen (GSPR) auf der Grundlage eines akzeptablen Nutzen-Risiko-Verhältnisses nachgewiesen werden. Schwierigkeiten bei der Generierung weiterer klinischer Daten innerhalb eines akzeptablen Zeitrahmens müssen erläutert werden, und es muss ein PMCF-Plan vorliegen, der die verbleibenden Einschränkungen bei den klinischen Daten abdeckt. Schließlich müssen diese Einschränkungen bei den klinischen Daten für das Produkt für seltene Leiden dem Anwender gegenüber offengelegt werden.

Der Leitfaden enthält in Abschnitt 7 und Anhang A1 detaillierte Anweisungen für die Erstellung der klinischen Bewertung. Dies unterscheidet sich nicht von der Erstellung einer klinischen Bewertung für jedes andere Produkt, mit zwei Ausnahmen:

In der MDCG 2024-10 wird ausdrücklich erwähnt, dass alle verfügbaren Off-Label-Use-Daten eine wertvolle Quelle für klinische Daten für Altprodukte sein können.

Anhang A3 enthält eine Anleitung zur Extrapolation klinischer Daten von Nicht-Waisen-Indikationen auf Waisen-Indikationen.

Dies kann dazu beitragen, den Aufwand für die Erhebung klinischer Daten für ein Produkt für seltene Leiden vor dem Inverkehrbringen zu verringern.

Klinische Prüfung

Klinische Prüfungen für Produkte für seltene Leiden werden in Abschnitt 8 und Anhang A2 behandelt. Es wird anerkannt, dass klinische Prüfungen für Produkte für seltene Leiden eine Herausforderung darstellen können. Die Strategie für die klinische Prüfung sollte mögliche Herausforderungen, einschließlich der Rekrutierung und der damit verbundenen Auswirkungen auf den Stichprobenumfang, berücksichtigen. Anhang A2 befasst sich speziell mit der Gestaltung klinischer Prüfungen für Produkte für seltene Leiden. Dieser folgt den allgemeinen Überlegungen zur Gestaltung klinischer Prüfungen mit der Ausnahme, dass Surrogat-Endpunkte anstelle von klinischen Endpunkten verwendet werden können, wenn dies angemessen begründet wird. Die Verwendung von Surrogatendpunkten wird höchstwahrscheinlich zu einer geringeren Stichprobengröße für die klinische Prüfung führen. Dies kann auch dazu beitragen, den Aufwand für die Erhebung klinischer Daten vor dem Inverkehrbringen von Produkten für seltene Leiden zu verringern.

Post-Market Surveillance (PMS) und PMCF

Die MDCG 2024-10 legt einen großen Schwerpunkt auf die Vervollständigung oder Bestätigung verfügbarer klinischer Daten durch PMCF. In Abschnitt 9 wird beschrieben, wie ein Hersteller eines Produkts für seltene Leiden an die PMCF herangehen kann. Dieser Abschnitt und Anhang A2 dieses Leitfadens enthalten die folgenden Informationen darüber, was für PMCF erforderlich ist:

• Klinische Prüfungen nach dem Inverkehrbringen und/oder Register sind höchstwahrscheinlich erforderlich, um die Sicherheit und Leistung des Produkts für seltene Leiden zu untermauern, und sollten die Einschränkungen der klinischen Daten für das Produkt für seltene Leiden abdecken.
• Es wird darauf hingewiesen, dass der Hersteller im Falle einer PMCF-Studie anstreben sollte, eine repräsentative Mehrheit (nach Möglichkeit mehr als 90 %) der Patienten, die dem Produkt an jedem Standort ausgesetzt waren, zu erfassen.
• Die langfristige Nachbeobachtung der Patienten wird ausdrücklich erwähnt und muss in Betracht gezogen werden, wenn sie für das Produkt relevant ist.
• Obwohl Surrogat-Endpunkte für klinische Untersuchungen vor dem Inverkehrbringen akzeptabel sein können, sollten klinische Endpunkte, wenn möglich, in PMCF-Studien untersucht werden.

In der Praxis bedeutet dies, dass eine (relativ) große PMCF-Studie zu erwarten ist. Da die Rekrutierungsrate in einer solchen Studie niedrig sein wird, werden die Kosten hoch sein, da der Zeitrahmen einer klinischen Prüfung einer der wichtigsten Kostentreiber ist.

Auswirkungen für die Patienten

Obwohl dieser Leitfaden den Aufwand für klinische Daten zu Medizinprodukten für seltene Leiden vor dem Inverkehrbringen begrenzen kann, wird sich der Gesamtaufwand nicht ändern. Zwar werden die Kosten für die Erhebung klinischer Daten über einen längeren Zeitraum verteilt, doch hilft dieser Leitfaden nicht bei den Kosten für die Erlangung und Aufrechterhaltung der Zertifizierung. Wenn diese Kosten gleich bleiben und die Verkaufszahlen für diese Produkte gering sind, wird kein Hersteller, der sich entschlossen hat, seine Produkte, die als Medizinprodukte für seltene Leiden gelten, einzustellen, ermutigt, seine Entscheidung zur Einstellung des Verkaufs zu überdenken. Dies führt zu der bedauerlichen Schlussfolgerung, dass dieser Leitfaden selbst den Patienten, die diese Produkte für seltene Leiden benötigen, nicht helfen wird. Wenn man jedoch weiß, dass weitere Leitlinien für Orphan-Produkte erwartet werden, ist dies ein Schritt in die richtige Richtung!

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